У здорового человека средняя мышечная масса составляет около 54 процентов, но люди с мышечной дистрофией (МД) могут вообще не иметь мышц на более поздних стадиях заболевания. Есть ли способ вылечить мышечную дистрофию?
Что такое мышечная дистрофия?
Мышечная дистрофия - это группа заболеваний, вызывающих прогрессирующую мышечную слабость и потерю мышечной массы. При мышечной дистрофии мутации генов препятствуют производству белков, необходимых для построения здоровых мышц.
Этот мутировавший ген часто передается по наследству от родителей, но возможно, что мутировавший ген будет развиваться независимо без каких-либо наследственных признаков.
Существуют разные типы мышечной дистрофии - в зависимости от того, какая часть мышцы поражена и каковы симптомы. Симптомы самого распространенного типа мышечной дистрофии, Дюшенна MD, начинаются в детстве, который легко пропадает при быстром движении по неровной дороге.
Мышечная дистрофия чаще встречается у мальчиков, в то время как девочки являются просто носителями этой черты. Другие виды дистрофии не появятся, пока человек не вырастет.
Некоторые люди с мышечной дистрофией со временем теряют способность ходить. У других могут быть проблемы с дыханием или глотанием.
Белок, строящий мышцы, может быть способом вылечить мышечную дистрофию
Лекарства от мышечной дистрофии нет, но различные методы лечения могут помочь с физическими недостатками и другими проблемами, которые могут возникнуть, в том числе:
- Помощь в мобильности, такие как легкие упражнения, физиотерапия и физические вспомогательные средства
- Группа поддержки, чтобы справиться с практическими и эмоциональными последствиями
- Операция, для исправления дефектов осанки, таких как сколиоз
- Препарат, средство, медикамент, например, стероиды для увеличения мышечной силы или ингибиторы АПФ и бета-блокаторы для лечения сердечных заболеваний.
Новое исследование ищет способы исправить генетические мутации и поврежденные мышцы, связанные с симптомами MD. Одно из них - это два отдельных исследования, проведенных Рокфеллеровским университетом и Эдинбургским университетом.
Мышцы состоят из миллионов плотных клеток. Даже у взрослых эти мышцы будут продолжать восстанавливаться, чтобы восстанавливать повреждения, которые могут быть вызваны различными вещами, болезнями или травмами.
Согласно отчету Science Daily, в то время как некоторые новые мышцы формируются из белков стволовых клеток, которые отвечают за структуру и функцию мышц, мутации возникают из-за фрагментов перицитов и PIC, групп стволовых клеток, которые могут производить жир или мышцы.
Пока что исследователям известно только то, что белок участвует в наращивании мышц, но они до сих пор не знают, как он влияет на гены, ответственные за развитие здоровых мышц.
«Формирование клеток, будь то мышцы или жир, согласно нашим исследованиям, было основано на белковом комплексе, называемом ламинином», - сказал Яо Яо, доцент Университета Миннесоты.
По словам Яо, разработка новых лекарств, воздействующих на путь ламинина, может облегчить многие симптомы мышечной дистрофии.
Исследование Яо показало, что потеря ламинина в организме может по крайней мере привести к некоторой форме мышечной дистрофии. В частности, Яо и его команда сосредоточили свои исследования на ламинине в перицитах и PIC.
Яо и его команда провели исследование на группе мышей, которые показали дефицит ламинина в организме. Они обнаружили, что эта группа мышей имела меньшую форму тела, чем другие нормальные мыши, и имела мышечную массу ниже нормальной. Фактически, перициты и PIC имеют лишь небольшую часть в мышечных стволовых клетках, что не должно давать таких драматических результатов.
Яо и его команда пришли к выводу, что замена ламинина в этих тканях может помочь мышам выздороветь. Однако эта идея считается довольно сложной для реализации для человека. Хотя эта группа мышей показала значительные изменения - прирост тканей и мышечная сила - тем не менее, инъекции ламинина человеку потребовали бы сотен инъекций для того, чтобы ламинин должным образом всасывался в ткани.
Затем ученые сосредоточили свое внимание на понимании того, как ламинин влияет на перициты и PIC для наращивания мышечной массы. Они обнаружили, что ламинин влияет на то, какие гены включены, а какие нет.
Один из этих «уникальных» генов - это "gpihbp1«, Которые обычно находятся в капиллярах, где находятся перициты. Гены »gpihbp1», Как было показано, играет роль в образовании жира. Когда ламинина нет,gpihbp1»Больше не будет включаться для перицитов и PIC.
Основываясь на этих идеях, ученые подозревают, что gpihbp1 может стимулировать превращение стволовых клеток в мышцы, а не в жир. Они манипулировали перицитами и PIC с дефицитом ламинина, чтобы активировать gpihbp1, и обнаружили, что эти клетки затем развиваются в новую мышцу.
В настоящее время исследовательская группа ищет лекарство, которое может повысить уровень gpihbp1 в перицитах и PIC, с целью предоставить выход и способ вылечить эту инвалидизирующую мышечную дистрофию.
